En la primera mitad de 2023, la FDA aprobó un total de 36 BLA (Solicitudes de licencia biológica) y NDA (solicitudes de nuevos medicamentos), incluidas 10 BLA y 26 NDA. El CDER (Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos) y el CBER (Centro para la Evaluación e Investigación de Productos Biológicos) también enfrentarán las fechas de la PDUFA (Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados) para una serie de solicitudes en la segunda mitad del año, que contienen varios elementos de interés. .
01
Zuranolona
- Desarrollado por: Biogen y Sage
- Indicaciones: trastorno depresivo mayor y depresión posparto
- Fecha PDUFA: 5 de agosto de 2023
Fig. 1. Fórmula estructural de Zuranolone, fuente: Yakudo Data
Zuranolone, desarrollado conjuntamente por Biogen y Sage Therapeutics, tiene el potencial de ser la primera terapia de acción rápida para el trastorno depresivo mayor (MDD) y la depresión posparto (PPD).
La zuranolona es un esteroide neuroactivo que actúa como un modulador ortostérico de los receptores GABA-A y ha mostrado una mejora rápida y sostenida de los síntomas depresivos en estudios clínicos. En el ensayo de fase III de PPD, la zuranolona logró su criterio de valoración principal y el criterio de valoración secundario clave de una reducción estadísticamente significativa de los síntomas depresivos en comparación con el placebo. De manera similar, la zuranolona cumplió con su criterio de valoración principal y el criterio de valoración secundario clave en su ensayo de Fase III MDD, logrando una reducción estadísticamente significativa en los síntomas depresivos después de tres días de dosificación.
El mayor punto de interés de la Zuranolona proviene de su rápido inicio de acción, que es especialmente importante para indicaciones como la depresión mayor y la depresión posparto. Si se aprueba, este sería el primer curso de 14-día de tratamiento para la depresión en el mercado. Los regímenes de tratamiento actuales para estos trastornos son a largo plazo y producen eficacia en 6-8 semanas.
La FDA aceptó la Solicitud de nuevo fármaco (NDA) de Zuranolona en febrero y le otorgó una revisión prioritaria.
02
Tecentriq
- Organización: Roche
- Indicación: Cáncer de pulmón de células no pequeñas (NSCLC)
- PDFUA Fecha: 15 de septiembre de 2023
Figura 2. Diagrama esquemático de Tecentriq, fuente: datos de ferry de drogas
Roche está trabajando para obtener la aprobación para dirigir una formulación subcutánea de su fármaco pesado, la terapia anti-PD-(L)1 Tecentriq (atelizumab, atezolizumab), a pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas (NSCLC).
Los datos del estudio de fase III IMscin001, informado en agosto de 2022, mostraron que la formulación subcutánea de Tecentriq no fue inferior en eficacia a la infusión intravenosa en pacientes con NSCLC avanzado. La formulación subcutánea de Tecentriq redujo el tiempo de tratamiento a unos pocos minutos, en comparación con hasta una hora para infusión intravenosa.
La aprobación de la formulación subcutánea de Tecentriq podría significar una mayor exclusividad de mercado para Tecentriq hasta 2032.
03
Patisiran y Eplontersen
- Organización: Alnylam y Ionis/AstraZeneca
- Indicaciones: miocardiopatía AATR (amiloidosis por transtiretina) y polineuropatía ATTR
- Fechas PDUFA: 8 de octubre de 2023 y 22 de diciembre de 2023
El espacio de indicaciones ATTR podría recibir dos nuevas aprobaciones de la FDA en el cuarto trimestre de este año, con los competidores mutuos Alnylam e Ionis/AstraZeneca buscando agresivamente nuevas indicaciones.
En octubre, la FDA decidirá sobre la aprobación complementaria de patisiran para la miocardiopatía relacionada con la ATTR y, en diciembre, se revisará el eplantersen de Ionis y AZ para la polineuropatía de la ATTR (ATTRv-PN).
Patisiran es una terapia de ARNi que se aprobó para el tratamiento de ATTRv-PN con el nombre comercial Onpattro, que se aprobó en 2018. En ATTR con miocardiopatía concomitante, patisiran mostró efectos favorables sobre la función y la calidad de vida en comparación con el placebo después de 12 meses. de seguimiento.
Mientras tanto, Ionis y AZ buscan ingresar al mercado ATTR con su medicamento antisentido eplantersen. En un ensayo de Fase III, el 47 por ciento de los pacientes que tomaron este eplantersen mostraron una mejoría en la neuropatía.
04
Lifileucel
- Organización: Iovance
- Indicación: Melanoma avanzado
- Fecha PDUFA: 25 de noviembre de 2023
Figura 5. Diagrama esquemático del mecanismo de acción de lifileucel, fuente: Yakudo Data
Las terapias celulares de venta libre con linfocitos infiltrantes de tumores (TIL, por sus siglas en inglés) están cobrando impulso en el tratamiento del melanoma, pero hasta ahora, ninguna compañía ha alcanzado con éxito la línea en esta área. Un gran avance en este estado enorme podría ocurrir este noviembre, cuando la FDA tomará una decisión sobre el fármaco para el melanoma avanzado de Iovance Biotherapeutics, lifileucel.
Iovance presentó una BLA ante la FDA en marzo. Además de ser potencialmente la primera terapia celular individualizada de una sola vez para pacientes con melanoma avanzado, el lifileucel sería el tratamiento de elección para pacientes con melanoma no resecable o metastásico que ha progresado después de una terapia previa anti-PD-1/L1 y terapia dirigida.
Lifileucel ha logrado una tasa de remisión objetiva del 31 por ciento en más de tres años de seguimiento, con un 42 por ciento de respuestas que duran dos años o más.